Thành lập cơ sở trị liệu gen đầu tiên

Hướng điều trị mới

Đây là cơ sở gen trị liệu đầu tiên của Việt Nam hoạt động chuyên sâu trong lĩnh vực này. Đơn vị sẽ là cầu nối giữa các trung tâm tế bào gốc với các cơ sở gen trị liệu phòng và điều trị bệnh, đặc biệt là bệnh ung thư và các bệnh hiếm gặp khác.

Bước đầu, các bác sĩ sẽ tiến hành các quy trình điều trị một số bệnh ung thư, tim mạch, huyết học đã được chữa khỏi tại một số nước trên thế giới và có quy trình thực hiện chặt chẽ.

PGS-TS. Mai Trọng Khoa - Phó Giám đốc Bệnh viện Bạch Mai, cho biết hiện Việt Nam có bốn trung tâm nghiên cứu tế bào gốc, tập trung tại Hà Nội và TPHCM. Tuy nhiên việc áp dụng công nghệ gen vào điều trị các bệnh hiểm nghèo vẫn còn rất chập chững.

Hiện Việt Nam mới chỉ bước đầu làm quen với tế bào gốc để thử nghiệm với quy mô nhỏ trong điều trị bệnh nhồi máu cơ tim, bệnh ung thư máu.

Trong y khoa, gen trị liệu là một đột phá lớn trong công nghệ gen. Theo đó, gen trị liệu là một kỹ thuật sử dụng các gen để điều trị hoặc phòng bệnh, trong đó có gen trị liệu với các tế bào soma nhằm thay thế hoặc sửa chữa các gen đã bị hư hỏng, các gen gây bệnh của các tế bào soma trong cơ thể người. 

Trên thế giới đã áp dụng thành công với các bệnh như thiếu hụt miễn dịch tổ hợp trầm trọng, ung thư, thiếu máu hồng cầu hình liềm, xơ nang, các bệnh về gan, các tế bào cơ tim, các tế bào sụn.

Bên cạnh đó gen trị liệu với các tế bào mầm giúp sửa chữa hoặc thay thế các gen bị hư hỏng trong các giao tử (tinh trùng, tế bào trứng) để tạo ra các thế hệ con cháu bình thường…

TS. Mai Trọng Khoa cho hay, gen trị liệu là kỹ thuật đưa một gen hoạt động bình thường vào một vị trí trong hệ gen để thay thế các gen không còn chức năng; Đổi một gen dị thường bằng một gen bình thường thông qua tái tổ hợp tương đồng; Sửa chữa một gen dị thường thông qua đột biến chọn lọc ngược để chuyển gen trở lại chức năng bình thường.

Đưa một gen bình thường vào hoạt động đồng thời với các gen gây bệnh để hạn chế tác động của gen gây bệnh hoặc hỗ trợ cho các gen bị hư hỏng. Đưa một gen bất hoạt vào tế bào để thay thế cho một gen bình thường nào đó nhằm hạn chế các sản phẩm không cần thiết của gen này và tạo ra một trạng thái mới cho tế bào…

Bắt đầu điều trị từ sau Tết

Được biết, sau Tết Nguyên đán này, đơn vị gen trị liệu sẽ tiến hành điều trị cho những bệnh nhân đầu tiên. Trước mắt, sẽ điều trị cho bệnh nhân tim mạch và bệnh nhân mắc bệnh về máu. Do được thực hiện theo những quy trình chặt chẽ đã được thế giới áp dụng nên độ an toàn của phương pháp này khá cao.

Trên thế giới, đặc biệt là Mỹ và một số nước tiên tiến ở châu Âu đã có nhiều bệnh ứng dụng gen trị liệu như bệnh về máu, bệnh Parkinson, bệnh Alzheimer, bệnh u hạt mạn tính hay bệnh tim bẩm sinh, ung thư. Ngoài ra, gen trị liệu còn giúp điều trị các bệnh do nhiễm trùng như lao, HIV/AIDS, viêm gan B.

Tuy nhiên trong quá trình trị liệu, các bác sỹ và bệnh nhân phải theo dõi chặt chẽ diễn tiến của bệnh đồng thời kết hợp với một số phương pháp trị liệu khác để nâng cao hiệu quả của gen trị liệu.